東方醫(yī)藥網導讀：近日，北京大學血液病研究所在急性早幼粒細胞白血病(APL)的臨床研究方面取得重大進展。2014年12月4日，國際醫(yī)學頂級雜志《新英格蘭醫(yī)學雜志》（New England Journal of Medicine，影響因子54.42)以通信形式發(fā)表北京大學人民醫(yī)院、北京大學血液病研究所主鴻鵠、黃曉軍為作者的臨床研究成果：“口服砷劑和維甲酸治療非高危急性早幼粒細胞白血病”[Zhu HH, Huang XJ，Oral Arsenic and Retinoic Acid for Non–High-Risk Acute Promyelocytic Leukemia，New England journal of medicine 2014，371（23）：2239-2241]。這是該研究團隊今年在《新英格蘭醫(yī)學雜志》發(fā)表的第2篇系列研究文章。

　　

    急性早幼粒細胞白血病是一種起病兇險的惡性血液病，單純依賴化療患者復發(fā)率高，總體生存較差。維甲酸與砷劑聯合治療作為急性早幼粒細胞白血病診治首選方案，被業(yè)界稱為“夢幻組合”，根治率達到90%以上。此前黃曉軍課題組在國際上首次通過前瞻臨床試驗證實口服砷劑和靜脈砷劑具有相似的療效和安全性，成果發(fā)表于2013年國際腫瘤學頂級期刊Journal of Clinical Oncology（影響因子18.03）。在此基礎上，課題組2013年2月設計了新的臨床試驗，共納入20例初診非高危急性早幼粒細胞白血病病人（白細胞小于1萬）,僅用兩種口服藥物（復方黃黛片和維甲酸），不要傳統(tǒng)的化療藥物，不輸液，緩解后不用再住院，總治療時間為8個月，結果顯示所有病人都達到完全緩解，利用目前最敏感的實時定量PCR方法證實所有病人都可以達到血病基因轉陰，更為重要的是所有病人在達到緩解（約1個月）后均不再需要住院治療，不影響正常工作和學習，生活質量接近正常人，醫(yī)療費用較低。

　　

    上述成果在國際上首次證實“不化療，不輸液，僅用兩個口服藥物治療急性早幼粒細胞白血病”的可行性，使急性早幼粒細胞白血病治療更為簡便，避免化療帶來的多種副作用，大大提高了病人的生活質量，同時減輕了患者醫(yī)療費用負擔。該項研究使得我國急性早幼粒細胞白血病的治療領域穩(wěn)居國際前列，成為推動該領域發(fā)展的重要力量。

　　

    論文第一作者為北京大學人民醫(yī)院主鴻鵠副主任醫(yī)師，通訊作者為黃曉軍教授，研究得到國家自然科學基金、北京市科技計劃項目、北京市科委首都特色重點項目、北京大學-清華大學生命科學聯合中心的資助。