東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：12 月 3 日，美國 FDA 批準 Blincyto (blinatumomab)用于治療費城染色體陰性前體 B 細胞急性淋巴細胞白血病 (B-cell ALL) 患者，這種疾病是一種不常見形式的 ALL。
前體 B-cell ALL 是一種增長快速的癌癥，該病患者的骨髓產(chǎn)生太多的 B 細胞淋巴母細胞，這種細胞是一種不成熟的白細胞。費城染色體是有時發(fā)生在白血病患者骨髓中的一種異常。國家癌癥研究所預測，2014 年將有 6020 名美國人被確診患有 ALL，有 1440 人將死于這種疾病。
Blincyto 是一種免疫治療藥物，這類藥物可利用人體某部分免疫系統(tǒng)來抗擊疾病如癌癥。Blincyto 是獲批的首款通過人體 T 細胞來毀滅白血病細胞的藥物，T 細胞是一種白細胞或淋巴細胞。
這款藥物可作為 CD19 蛋白與 CD3 蛋白之間的一種連接器，CD19 被發(fā)現(xiàn)于大多數(shù) B 細胞淋巴母細胞表面，而 CD3 是 T 細胞表面的一種蛋白質(zhì)。這款藥物適用于治療后癌癥又惡化（復發(fā)性）或?qū)ο惹爸委煙o效（難治性）的患者。
“免疫治療藥物，尤其是擁有獨特作用機制的 Blincyto，對于白血病患者特別有前景，”FDA 藥物評價與研究中心代謝與腫瘤產(chǎn)品辦公室主任、醫(yī)學博士 Pazdur 稱?！坝捎谡J識到了這種新型治療藥物的潛能，F(xiàn)DA 在突破性治療藥物資格計劃下積極與藥物申請者一起努力促使這種新型藥物獲得批準?！?/div>
由于申請者通過初步臨床前證據(jù)證明這款藥物與現(xiàn)有可供使用治療藥物相比，可能會提供實質(zhì)性疾病改善；這款藥物在被提交上市申請時，對一種嚴重疾病治療的安全性或有效性可能有明顯改善；以及這款藥物旨在治療一種罕見疾病，所以 FDA 分別授予 Blincyto 突破性治療藥物資格、優(yōu)先審評及孤兒藥資格。
Blincyto 的獲批時間與其處方藥申請者付費目標日期 2015 年 5 月 19 日相比提前了 5 個多月，處方藥申請者付費目標日期是 FDA 計劃完成藥物審評的日期。
Blincyto 的安全性及有效性在一項有 185 名費城染色體陰性復發(fā)或難治性前體 B-cell ALL 患者參與的臨床研究中得到評價。所有患者均以 Blincyto 輸液（一種通常利用針頭將藥物注射入血流中的方式）治療至少 4 周。結(jié)果顯示，32% 的受試者大約在 6.7 個月的時間未出現(xiàn)疾病證據(jù)（完全緩解）。
Blincyto 是在 FDA 加速批準計劃下得到批準的，這一計劃允許 FDA 基于顯示一款藥物對一種合理可能預測患者臨床收益的代理終點有效的臨床數(shù)據(jù)來批準該藥物治療一種危及生命的疾病。
這一計劃可以更早地讓患者獲取有前景的新藥，但申請該藥物的公司需要進行確證性臨床試驗。FDA 要求 Blincyto 生產(chǎn)商進行一項研究，以證實這款藥物可以改善復發(fā)或難治性費城染色體陰性前體 B-cell ALL 受試者的生存期。
Blincyto 帶有一項黑框警告，提醒患者及衛(wèi)生保健專業(yè)人員，一些臨床試驗受試者出現(xiàn)低血壓及治療初期呼吸困難問題，并經(jīng)歷短期思維困難（腦?。┗蚱渌窠?jīng)系統(tǒng)副作用。
在 Blincyto 治療患者中，最常見的副作用有發(fā)燒 (發(fā)熱)、頭痛、組織腫脹 (外圍性水腫)、白細胞數(shù)量低引起發(fā)熱 (發(fā)熱性中性粒細胞減少)、惡心、低鉀 (低鉀血癥)、疲勞、便秘、腹瀉及震顫。
FDA 批準 Blincyto 時帶有一項風險評估及減災策略 (REMS)，它包含一項溝通計劃，用以告知衛(wèi)生保健供應商有關(guān)產(chǎn)品的嚴重風險及準備和管理差錯的可能性。Blincyto 由位于美國加利福尼亞州千橡市的安進上市銷售。
更多資訊：
文章推薦
