近日，F(xiàn)DA宣布將對(duì)Agios聯(lián)合Celgene提交的新藥申請(qǐng)（NDA）進(jìn)行加速審批，預(yù)計(jì)評(píng)審結(jié)果時(shí)間為8月，評(píng)審速度提高了一倍，該新藥enasidenib（AG-221）用于某些突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓細(xì)胞性白血?。ˋML）。

Agios在一份聲明中稱(chēng)，與Celgene合作開(kāi)發(fā)的藥物是一種選擇性口服一類(lèi)藥物，能夠有效抑制突變體異檸檬酸脫氫酶-2（IDH2），該藥物已被接受優(yōu)先審查，決定日期為8月30日。該新藥申請(qǐng)是基于AG-221用于具有IDH2突變的晚期血型癌患者的的單臂期1/2研究。

新藥申請(qǐng)和FDA接受快速評(píng)審剛好趕在僅三年的實(shí)驗(yàn)室工作之后，也體現(xiàn)了其價(jià)值。Celgene擁有這種藥物的權(quán)利，如果該藥物獲得批準(zhǔn)，Agios享有15%左右的使用許可費(fèi)。

「我們加速了這一申請(qǐng)，在enasidenib關(guān)鍵性研究試驗(yàn)中第一例患者接受治療三年后提交NDA，因?yàn)槲覀冋J(rèn)為復(fù)發(fā)或難治性AML患者有重大未滿(mǎn)足的需求，」Celgene的血液學(xué)及腫瘤學(xué)總裁Pehl表示，「接受enasidenib的申請(qǐng)是一個(gè)重要的里程碑，我們希望這將為患有這種致命疾病的患者創(chuàng)建分子靶向治療的新時(shí)代?！?/p>

除此之外，雅培也向FDA提交了一份上市前批準(zhǔn)申請(qǐng)，其IDH2診斷試劑能夠?qū)ふ襡nasidenib靶標(biāo)的IDH2突變，該突變存在于約8%至19%的AML患者。Celgene正在進(jìn)行的3期試驗(yàn)中對(duì)比enasidenib與常規(guī)藥物用于再次產(chǎn)生IDH2突變和復(fù)發(fā)性或難治性AML的老年患者。

位于馬薩諸州劍橋的Agios先前曾表示，另一種有效的一類(lèi)口服突變IDH1抑制劑AG-120正在「探索類(lèi)似的監(jiān)管途徑」。這種藥物也曾是Agios和長(zhǎng)期合作伙伴Celgene之間交易的一部分，但在5月，Celgene交還了在美國(guó)的權(quán)利作為其與Agios在2010年達(dá)成最初重組條約的一部分。

Agios在2009年是一家發(fā)展迅速的公司，彼時(shí)正是生物技術(shù)在華爾街曠日持久的繁榮初期，該公司從1.06億美元的首次公開(kāi)募股開(kāi)始不斷升值。

Celgene是一個(gè)多產(chǎn)的并購(gòu)交易商，已經(jīng)反復(fù)申明其對(duì)Agios的平臺(tái)技術(shù)及其在腫瘤學(xué)藥物開(kāi)發(fā)的開(kāi)拓性方法的信心。盡管放棄了AG-120，Celgene仍然保持對(duì)該生物技術(shù)公司的信心，并提供幫助讓兩家公司多年來(lái)保持著良好的關(guān)系。

但去年AG-120并沒(méi)有非常好的表現(xiàn)。2015年11月，Agios發(fā)布了一項(xiàng)針對(duì)實(shí)體瘤的1期研究數(shù)據(jù)，最初看來(lái)有希望，但結(jié)果沒(méi)有達(dá)到一些投資者的預(yù)期，使公司的股價(jià)下降了約10%。Celgene股價(jià)在1日上午上漲了1%，而Agios也有同樣幅度的上漲，市值超過(guò)20億美元。