FDA本周（4月20日-4月24日）藥品監(jiān)管信息包括：1個(gè)新藥劑型、2個(gè)藥物新適應(yīng)癥、4個(gè)孤兒藥、2個(gè)優(yōu)先審查資格、1個(gè)突破性藥物資格。其中重點(diǎn)為：禮來(lái)抗癌藥Cyramza收獲FDA第4個(gè)適應(yīng)癥——轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）二線治療、輝瑞抗癌藥Xalkori收獲治療ROS1陽(yáng)性肺癌的突破性藥物資格，艾伯維丙肝雞尾酒（OBV/PRV/r）收獲治療基因型4丙肝的優(yōu)先審查資格，阿特維斯的肉毒素BOTOX（保妥適）收獲成人上肢痙攣新適應(yīng)癥，抗生素Minocin（美滿霉素）注射液獲批。

以下就是生物谷小編對(duì)FDA在本周的藥品監(jiān)管信息進(jìn)行的匯總：

1、FDA授予Samcyprone治療皮膚轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的孤兒藥地位

Samcyprone由RXi制藥公司研發(fā)，該藥是二苯基環(huán)丙烯酮（diphenylcyclopropenone，DPCP）的一種外用劑型，能夠刺激免疫系統(tǒng)治療疣（warts）、斑禿（alopecia areata）、皮膚轉(zhuǎn)移癌。DPCP在臨床上已應(yīng)用了幾十年，主要用于多種皮膚疾病的治療，而RXi公司正開(kāi)發(fā)一種更安全更持久的DPCP劑型。FDA授予Samcyprone治療由2b-4階段惡性黑色素瘤導(dǎo)致的皮膚轉(zhuǎn)移癌的孤兒藥地位。

2、FDA授予reolysin治療惡性膠質(zhì)瘤的孤兒藥地位

reolysin由加拿大Oncolytics生物技術(shù)公司研發(fā)，該藥是一種溶瘤病毒，通過(guò)靜脈注射給藥，以哺乳動(dòng)物呼腸孤病毒為基礎(chǔ)開(kāi)發(fā)而成，能夠殺死Ras信號(hào)通路過(guò)度激活的癌細(xì)胞。Oncolytics公司最初是尋求授予reolysin治療惡性膠質(zhì)瘤兒科患者的孤兒藥地位。但FDA經(jīng)過(guò)審查后，決定授予reolysin治療所有年齡段惡性膠質(zhì)瘤患者的孤兒藥地位。在3個(gè)腦腫瘤臨床試驗(yàn)中，reolysin表現(xiàn)出了有效感染腦部腫瘤細(xì)胞的能力。

3、FDA授予triheptanoin治療脂肪酸氧化代謝障礙（FAOD）的孤兒藥地位

triheptanoin（UX007）由Ultragenyx公司研發(fā)，該藥是一種合成的甘油三酯化合物，目前正處于2個(gè)II期臨床，分別用于1型葡萄糖轉(zhuǎn)運(yùn)體缺陷綜合征（GLUT1-DS）和脂肪酸氧化代謝障礙（FAOD）的治療。此前，F(xiàn)DA已授予triheptanoin治療GLUT1-DS的孤兒藥地位，Ultragenyx公司進(jìn)一步的目標(biāo)是開(kāi)發(fā)triheptanoin用于GLUT1-DS相關(guān)運(yùn)動(dòng)障礙的潛在治療。

4、FDA授予cantrixil治療卵巢癌的孤兒藥地位

cantrixil由Novogen公司和CanTx公司合作研發(fā)，該藥是一種環(huán)糊精包結(jié)物（cyclodextrin envelope），注射入腹膜腔和胸膜腔，阻止腫瘤的擴(kuò)散。cantrixil旨在開(kāi)發(fā)用于早期階段的卵巢癌、子宮癌、結(jié)直腸癌、胃癌的一線治療。Novogen和CanTx公司計(jì)劃在2015年底和2016年初開(kāi)展臨床試驗(yàn)，調(diào)查cantrixil治療卵巢癌相關(guān)惡性腹水。

5、FDA批準(zhǔn)Minocin（美滿霉素）注射液

Minocin由Medicines公司研發(fā)，該藥是四環(huán)素衍生物minocycline（米諾環(huán)素，又名美滿霉素）的注射劑型。FDA已批準(zhǔn)Minocin注射液用于醫(yī)院獲得性感染的治療，如細(xì)菌性肺炎（HABP）和呼吸機(jī)相關(guān)肺炎（VABP）。此外，F(xiàn)DA已授予Minocin合格傳染病產(chǎn)品資格(QIDP)，用于治療HABP、VABP、囊性纖維化患者中由洋蔥伯克霍爾德菌復(fù)合體（BCC）或嗜麥芽窄食單胞菌(Stenotrophomonas maltophilia)導(dǎo)致的感染、慢性肉芽腫性疾病患者中由BCC導(dǎo)致的肺炎/肺部感染。

6、FDA授予西雅圖遺傳學(xué)公司霍奇金淋巴瘤藥物Adcetris優(yōu)先審查資格

Adcetris由西雅圖遺傳學(xué)（Seattle Genetics）研發(fā)，該藥是一種抗體偶聯(lián)藥物（ADC），于2011年獲FDA批準(zhǔn)用于霍奇金淋巴瘤（HL）和系統(tǒng)性間變性大細(xì)胞淋巴瘤（sALCL）。此次，F(xiàn)DA已受理Adcetris補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sBLA）并授予優(yōu)先審查資格，用于伴有復(fù)發(fā)或疾病進(jìn)展高風(fēng)險(xiǎn)的霍奇金淋巴瘤患者移植后的鞏固治療。目前，Adcetris正處于30個(gè)臨床試驗(yàn)中，用于霍奇金淋巴瘤（HL）、系統(tǒng)間變性大細(xì)胞淋巴瘤（sALCL）及其他CD30陽(yáng)性惡性腫瘤的治療。

7、FDA批準(zhǔn)肉毒素BOTOX（保妥適）治療成人上肢痙攣

BOTOX（保妥適，俗稱瘦臉針）由艾爾健研發(fā)，之后該公司被阿特維斯出價(jià)660億美元收購(gòu)。此次FDA批準(zhǔn)BOTOX的新適應(yīng)癥為成人上肢痙攣的治療。在2個(gè)臨床試驗(yàn)中，注射BOTOX能夠有效降低拇指屈肌肌肉張力。

8、FDA授予輝瑞抗癌藥Xalkori治療ROS1陽(yáng)性肺癌的突破性藥物資格

Xalkori（crizotinib，克唑替尼）由輝瑞研發(fā)，該藥是一種靶向間變淋巴瘤激酶（ALK）、ROS1和MET的小分子酪氨酸激酶抑制劑（TKI），于2011年獲FDA批準(zhǔn)用于ALK陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的治療。該藥的上市，極大地改變了ALK陽(yáng)性晚期NSCLC的臨床治療。此次，F(xiàn)DA授予Xalkori治療ROS1陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的突破性藥物資格。ROS1陽(yáng)性NSCLC約占所有NSCLC病例的1%左右，代表著NSCLC中一個(gè)特定的分子亞型。

9、FDA授予艾伯維丙肝雞尾酒（OBV/PRV/r）優(yōu)先審查資格

艾伯維開(kāi)發(fā)的丙肝雞尾酒（OBV/PRV/r）由ombitasvir、paritaprevir、ritonavir（OBV/PTV/r）和利巴韋林（RBV）組成，F(xiàn)DA已授予該雞尾酒治療基因型4丙肝的優(yōu)先審查資格。

10、FDA批準(zhǔn)禮來(lái)抗癌藥Cyramza用于轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）二線治療

近日，禮來(lái)腫瘤學(xué)管線傳來(lái)大好消息，抗癌藥Cyramza收獲了FDA的第4個(gè)適應(yīng)癥。具體而言，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Cyramza（ramucirumab，10mg/mL）聯(lián)合FOLFIRI（伊立替康，葉酸，5-氟尿嘧啶）化療方案，用于既往接受羅氏安維汀（Avastin，通用名：bevacizumab，貝伐單抗）及奧沙利鉑（oxaliplatin）和氟嘧啶方案治療時(shí)或治療后病情進(jìn)展的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）患者的治療。此前，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)3個(gè)適應(yīng)癥分別為：Cyramza單藥療法及Cyramza+紫杉醇化療聯(lián)合療法治療晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌和胃食管交界腺癌（GEJA）、Cyramza聯(lián)合多西他賽化療治療既往經(jīng)含鉑化療治療后病情惡化的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。

Cyramza是一種血管生成抑制劑，能夠阻斷腫瘤的血液供應(yīng)。該藥被認(rèn)為是禮來(lái)研發(fā)管線中最重要的產(chǎn)品之一。業(yè)界認(rèn)為，該藥的銷售峰值將達(dá)到15億美元。