瑞士Santhera制藥公司治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的藥物Raxone/Catena(化學(xué)名: idebenone)三期臨床試驗(yàn)結(jié)果甚是樂觀，獲得了FDA快速通道藥物認(rèn)定。

FDA快速通道藥物提名旨在加速那些治療嚴(yán)重疾病且很少獲批上市的藥物審批速度。專家分析，Santhera也可能獲得該藥物的優(yōu)先審批權(quán)，這將進(jìn)一步促使它加速上市。

艾地苯醌(idebenone)是一個(gè)化學(xué)合成的"短碳鏈苯醌"，刺激線粒體的電子傳遞，增加肌肉細(xì)胞中的能量供應(yīng)。Idebenone同時(shí)也在美國和歐洲獲得了孤兒癥藥物認(rèn)證，在美國的專利保護(hù)期到2027年，歐洲到2026年。

對(duì)于廣大杜氏肌營養(yǎng)不良患者來說，F(xiàn)DA授予Raxone/Catena快速通道地位無疑是一個(gè)巨大的好消息。杜氏肌營養(yǎng)不良是最常見的肌肉退行性病變，患者肌肉無力，可遺傳。全球范圍內(nèi)，每3500名新生男嬰兒中就有1名患有此癥。杜氏肌營養(yǎng)不良極易引發(fā)早期死亡和高風(fēng)險(xiǎn)的心臟-呼吸衰竭，臨床上唯一有效的治療手段是糖皮質(zhì)激素類固醇藥物，類固醇有嚴(yán)重的副作用，不能長(zhǎng)期服用。根據(jù)一項(xiàng)最新的報(bào)告，幾乎42%或以上的超過10歲的DMD患者，都未接受過皮質(zhì)類固醇治療，或因類固醇的嚴(yán)重副作用而停止治療。

此次FDA的決定是基于一項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照III期研究DELOS的積極結(jié)果。該研究共招募了64名來自歐洲和美國未接受皮質(zhì)類固醇激素治療的10-18歲DMD患者，研究中，患者隨機(jī)分配至idebenone(900mg/天)或安慰劑治療52周，主要終點(diǎn)為從基線至治療的52周，呼氣流量峰值(PEF，又名最大呼氣流量)占預(yù)測(cè)值百分比的變化(PEF%)。研究結(jié)果顯示，在研究的第52周，安慰劑組PEF%相對(duì)基線顯著下降(-9.01%p;95% CI:-13.2,-4.8;p<0.001)，idebenone治療組PEF%相對(duì)基線下降不顯著(-3.05%p;95% CI:-7.1,0.97;p=0.134);2組PEF%差值為5.96%p(95% CI:0.16,11.8;p=0.044)，表明idebenone使患者PEF%下降幅度顯著改善66%。此外，在研究的26周(p=0.007)和39周(p=0.034)及橫跨所有評(píng)估時(shí)間點(diǎn)(p=0.018)，相對(duì)安慰劑組，idebenone治療組均表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著療效差異。

Santhera CEO Thomas Meier十分看好idebenone，將全力打造該藥物，使其成為公司長(zhǎng)線收入的增長(zhǎng)點(diǎn)。"我們將在未來幾周內(nèi)召開新藥申請(qǐng)的文件準(zhǔn)備會(huì)議，爭(zhēng)取盡快向FDA提交。"