Actelion制藥公司肺動脈高壓藥物Opsumit（macitentan）近日在監(jiān)管方面收獲第3個重大里程碑，該藥近期獲日本批準(zhǔn)，作為一種每日一次的口服藥物，用于肺動脈高壓（PAH）的治療，以延緩病情進展。此前，Opsumit已于2013年底接連獲批在美國和歐盟2大主要市場上市。

Opsumit是Actelion公司另一款PAH口服藥物Tracleer的繼任者，后者是該公司最暢銷的產(chǎn)品，2012年銷售額高達15億瑞士法郎。然而，Tracleer將于2015年面臨專利懸崖，該公司正指望Opsumit來彌補Tracleer專利到期所致的銷售損失，該藥將與市面上的其他PAH藥物競爭，包括吉利德的Letairis、拜耳的Adempas（riociguat）、輝瑞的萬艾可（Vigra，即偉哥）、禮來的希愛力（Cialis）及相關(guān)仿制藥。

Opsumit是一種雙效內(nèi)皮素受體拮抗劑（ERA），能夠松弛肺動脈并降低血壓，該藥與同類其他藥物一樣都具有一個黑框警示，禁止用于孕婦，因為這類藥物可能對胎兒造成傷害。Opsumit的安全性和療效已在迄今規(guī)模最大、開展時間最長的PAH臨床試驗SERAPHIN中得到證實，有近40個國家151個中心參與了研究。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，10mg劑量Opsumit使發(fā)病/死亡風(fēng)險顯著降低45%，同時使PAH相關(guān)住院或死亡風(fēng)險顯著降低50%。

肺動脈高壓（PAH）是一種罕見病，全球發(fā)病率僅為百萬分之十五至五十，特征是肺動脈血壓異常升高，該病是一種慢性、極度嚴(yán)重、致死性疾病。盡管PAH罕見，但在高危群體中發(fā)病率顯著升高，如HIV感染者中發(fā)病率約為0.5%，鐮狀細胞病患者中發(fā)病率約2-3.75%，而系統(tǒng)性硬化癥患者中的發(fā)病率高達7-12%。