日前，F(xiàn)DA 接受了拜耳 BAY 81-8973(Kovaltry) 的生物制劑許可申請(qǐng) (BLA)，這是一種重組因子 VIII 化合物，用于治療兒童及成年人的血友病 A。 

該生物制劑許可申請(qǐng)基于 LEOPOLD 臨床試驗(yàn)結(jié)果，該試驗(yàn)在成人及兒童身上對(duì) BAY 81-8973 進(jìn)行了評(píng)價(jià)，受試者每周使用兩次和三次預(yù)防劑量的藥物。這項(xiàng)試驗(yàn)是 LEOPOLD 臨床試驗(yàn)開發(fā)項(xiàng)目的一部分，它用來評(píng)價(jià) BAY 81-8973 在患有嚴(yán)重血友病 A 受試者身上的藥代動(dòng)力學(xué)、有效性及安全性。 

拜耳藥物全球發(fā)展主管 Weinreich 稱：“拜耳致力于不斷地為需要的血友病 A 患者帶來新的治療藥物?！?/p>

目前，這款試驗(yàn)藥物未被 FDA、歐洲藥品管理局及其它衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)予以批準(zhǔn)。血友病 A 也稱作因子 VIII 缺陷或經(jīng)典血友病，其特點(diǎn)是持續(xù)或自發(fā)地出血，特別是出血進(jìn)入關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)臟器官。