3日，一名自稱廣西桂林平樂縣普通工人的網(wǎng)民在網(wǎng)上留言，稱其子因患粘多糖4型罕見病，目前國內(nèi)無藥可治，致使一家人陷入絕望。希望盡快將罕見病的專項法律法規(guī)列入立法規(guī)劃，加速罕見病藥品的引進(jìn)。

巧合的是3日在采訪全國人大代表、桂林市工人文化宮副主任向惠玲時，得知這名患者家屬在全國兩會前特意找到她，委托她把建立罕見病醫(yī)療保障機(jī)制的建議帶到全國兩會。

“明知道將來的路不好走，但他們?nèi)詧猿植环艞壷委?，這種精神讓人感動，但也讓人悲哀，目前我國對‘漸凍人’‘瓷娃娃’等罕見病的醫(yī)療保障政策幾乎空白?！毕蚧萘嵴f。

向惠玲長期參與自閉癥干預(yù)治療志愿者活動，對罕見病也有一定的關(guān)注，她告訴記者，國內(nèi)目前還沒有專門的藥物治療“粘寶寶”，美國雖然已研制出這類藥物，但藥費昂貴，每年的費用為兩三百萬元，而我國至今還沒有把這種病納入醫(yī)保，這對普通家庭來說是難以承受的。

向惠玲認(rèn)為，罕見病藥物并不像感冒藥等常見藥物能在短期內(nèi)帶來經(jīng)濟(jì)效益，因此從事研發(fā)罕見病藥物的機(jī)構(gòu)少之又少，一些國內(nèi)醫(yī)藥公司研制新藥的收入與研發(fā)時間、風(fēng)險不成正比，回報也遠(yuǎn)不及國外同類企業(yè)。

“既然我國目前還未研究出這類藥物，而國外有的話，可降低藥物引進(jìn)標(biāo)準(zhǔn)，通過中外合作方式將藥物引進(jìn)國內(nèi)，讓國內(nèi)患者家庭受益。”向惠玲說。

向惠玲建議對罕見病進(jìn)行定義、歸類和明確界定，將罕見病的專項法律法規(guī)列入立法規(guī)劃，同時加強(qiáng)對罕見病藥物研發(fā)的投入力度。