藍鳥生物旗下罕見血液病新療法獲得突破性療法認證

發(fā)布日期：2015-02-09 | 瀏覽次數(shù)：

東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：美國食品和藥物管理局已授予藍鳥生物公司的血液疾病新療法以突破性療法認證，加速了該療法的研發(fā)過程。

該公司的股價在盤前交易中上漲了近 7%。

給予突破性療法的認證是基于最初的試驗數(shù)據(jù)，也意味著贊同該療法治療嚴重疾病的潛力比現(xiàn)有的療法更好。

藍鳥公司的新療法名為 LentiGlobin，用于治療β- 地中海貧血，這種疾病會導致血液中的血紅蛋白水平變低。這種疾病是由于人體內(nèi)β- 珠蛋白基因的突變引起的。

地中海貧血癥患者會由于血紅蛋白水平低而產(chǎn)生虛弱，疲勞等嚴重并發(fā)癥。

新的療法會在患者的干細胞中插入一個功能完好的人體β- 珠蛋白基因，然后將干細胞再次移植到患者體內(nèi)。

該治療手段目前處于早期試驗階段。

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