東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：位于密歇根州安阿伯的生物技術(shù)公司 Esperion Therapeutics 終于解決了美國(guó)食品藥物管理局對(duì)其降膽固醇新藥物的挑戰(zhàn)，該公司對(duì)這款潛在的重量級(jí)藥物籌備了雄心勃勃的計(jì)劃，此次掃清了開(kāi)展后期臨床試驗(yàn)的障礙。
該公司表示，F(xiàn)DA 已經(jīng)取消了對(duì) Esperion 的部分臨床限制，持續(xù)超過(guò) 6 個(gè)月。FDA 此前曾表示對(duì)這種藥物的毒性的擔(dān)憂，但在審核了該公司在去年年底的臨床前數(shù)據(jù)后，監(jiān)管機(jī)構(gòu)已經(jīng)同意 Esperion 繼續(xù)開(kāi)展后續(xù)研發(fā)工作。
該公司 CEO Mayleben 表示，公司計(jì)劃在今年末推進(jìn)其口服降膽固醇藥物 ETC-1002 進(jìn)入 3 期階段。Esperion 公司計(jì)劃在末期研究中招募約 4000 例患者，以確認(rèn)該藥物降低低密度膽固醇的效果，這標(biāo)志著 Esperion 公司準(zhǔn)備把下一代心臟藥物發(fā)展成重磅炸彈的計(jì)劃。
ETC-1002 是一種小分子藥物，已經(jīng)在臨床試驗(yàn)中成功地降低 LDL 水平（或“壞”膽固醇）。因此，包括安進(jìn)，合作伙伴賽諾菲，和 Regeneron 公司也在等待這個(gè)重磅炸彈。但是，Mayleben 在上個(gè)月的摩根大通醫(yī)療大會(huì)上表示，與那些似乎價(jià)格昂貴的抗體不同，Esperion 公司的候選藥物被定位為一個(gè)更便宜，更簡(jiǎn)單的解決方案。
就像這位 CEO 所見(jiàn)，對(duì)于無(wú)法使用他汀類藥物或使用普通藥物無(wú)法降低 LDL 水平的患者，公司的新藥將是這數(shù)以百萬(wàn)計(jì)的患者一個(gè)理想的第二選擇。這個(gè)抗體通過(guò)阻斷蛋白 PCSK9 產(chǎn)生作用，最終將作為三線治療選擇，他表示，而 “相信患者會(huì)更喜歡口服藥物勝過(guò)注射劑?！?/div>
當(dāng)然前提是 Esperion 公司必須通過(guò) 3 期試驗(yàn)。由于去年年底該公司通過(guò)公開(kāi)發(fā)行募集近 1 億美元，它們有足夠的現(xiàn)金單獨(dú)完成研發(fā)，但 Mayleben 表示 Esperion 會(huì)期待與大型心血管臨床試驗(yàn)經(jīng)驗(yàn)的大型制藥企業(yè)合作。
除了 ETC-1002，Esperion 公司只有一個(gè)公開(kāi)的資產(chǎn)，是一個(gè)臨床前階段的代謝藥物。這也反映出 Mayleben 所描述的把全部押在這個(gè)有前景的藥物。Esperion 公司實(shí)際上還是需要很多進(jìn)步，他表示，但那是“如果是一匹黑馬，一切不會(huì)那么困難。”
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