東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：開(kāi)發(fā)一個(gè)新藥到底需要花多少錢(qián)多年來(lái)一直是一個(gè)爭(zhēng)論不休的話題。近日，一項(xiàng)關(guān)于新藥研發(fā)成本的評(píng)估報(bào)告不僅沒(méi)有平息這些爭(zhēng)議，反而“惹禍上身”，引來(lái)新的風(fēng)波。
美國(guó)塔夫茨大學(xué)（Tufts）藥物開(kāi)發(fā)研究中心（CSDD）11 月 18 日公布的一份報(bào)告稱(chēng)：開(kāi)發(fā)一個(gè)新藥的平均成本大約為 25.6 億美元，其中包括 14 億美元的研發(fā)開(kāi)支和 11.6 億美元的同期投資損失，這還不沒(méi)算每個(gè)藥物平均 3.12 億美元的售后開(kāi)支。
塔夫茨的分析數(shù)據(jù)來(lái)自 10 個(gè)藥廠的 106 個(gè)研發(fā)項(xiàng)目，總和占全球前 50 名制藥企業(yè)銷(xiāo)售和研發(fā)投入的 35%。在此期間符合條件的候選藥一共 1442 個(gè)，從中隨機(jī)挑選 106 個(gè)進(jìn)行數(shù)據(jù)收集和統(tǒng)計(jì)。
CSDD 是塔夫茨大學(xué)一個(gè)獨(dú)立的、非盈利性的學(xué)術(shù)研究機(jī)構(gòu)，成立于 1976 年，已有近 40 年的發(fā)展歷史。該中心致力于為生物醫(yī)藥公司、藥物監(jiān)管機(jī)構(gòu)以及政府等政策制定機(jī)構(gòu)提供戰(zhàn)略性的智庫(kù)研究報(bào)告，以幫助提高生物醫(yī)藥行業(yè)的研發(fā)效率與相關(guān)政策制定的質(zhì)量。在該中心 2003 年發(fā)布的相似的報(bào)告中，新藥平均開(kāi)發(fā)成本的估算僅為 8.02 億美元。
CSDD 沒(méi)有想到，這份研究報(bào)告一經(jīng)發(fā)布就引起軒然大波，許多著名國(guó)際組織如無(wú)國(guó)界醫(yī)生（MSF）、可負(fù)擔(dān)癌癥治療聯(lián)盟（ Union for Affordable Cancer Treatment）都對(duì)這一報(bào)告提出了批評(píng)。無(wú)國(guó)界醫(yī)生組織公共政策研究分析負(fù)責(zé)人 Rohit Malpani 甚至嘲諷道：如果你相信這份報(bào)告，不如相信地球是平的。
CSDD 方面給出的理由是，新藥開(kāi)發(fā)越來(lái)越難，相應(yīng)的，開(kāi)發(fā)成本也就大幅度上升。這不僅是因?yàn)橥ㄘ浥蛎?，監(jiān)管部門(mén)設(shè)置的門(mén)檻也越來(lái)越高。比如自 2000 年以后血液指標(biāo)逐漸成為臨床開(kāi)發(fā)的輔助數(shù)據(jù)，大大增加了開(kāi)發(fā)成本。CSDD 取樣的數(shù)據(jù)主要來(lái)自 1990 至 2010 年公司年報(bào)中的研發(fā)投入。
因?yàn)檫@些藥物在此期間只有 7.1% 獲得 FDA 批準(zhǔn)上市，成本相對(duì)容易核算，其余的大部分比如 80.3% 在不同階段被終止開(kāi)發(fā)，還有 12.6% 的藥物依然繼續(xù)開(kāi)發(fā)。
在最新一期的《經(jīng)濟(jì)學(xué)人》雜志中，也對(duì) CSDD 的這份評(píng)估報(bào)告極盡挖苦之能事。文章吐槽，這項(xiàng)研究把那些沒(méi)有通過(guò)審批的藥物研發(fā)成本都統(tǒng)統(tǒng)算進(jìn)統(tǒng)計(jì)口徑中。CSDD 的 25.6 億美元研發(fā)成本甚至包括：如果我這筆錢(qián)沒(méi)投入到藥物研發(fā)，那想必能取得不錯(cuò)的資本回報(bào)收益呢，算多少好呢？就算每年 10.5% 的回報(bào)率好了……于是，每種新藥研發(fā)成本中就多了 11.6 億美元的“同期投資損失”。
相比一般藥物，那些挽救生命的抗癌癥藥物常常被藥監(jiān)部門(mén)特許縮短臨床測(cè)驗(yàn)周期，以盡快投入使用挽救生命，這一政策大大降低了這些藥物的研發(fā)成本。另外，罕見(jiàn)藥通常還能享受稅收抵免優(yōu)惠，這兩點(diǎn) CSDD 的研究都沒(méi)有把考慮進(jìn)去。
一種新藥，從研發(fā)到最后成功上市，期間當(dāng)然充滿(mǎn)了不可測(cè)的風(fēng)險(xiǎn)。比如膽固醇抑制藥物托徹普（Torcetrapib），輝瑞公司在 2006 年最終放棄它時(shí)已經(jīng)往這個(gè)項(xiàng)目上砸了 8 億美元。不過(guò)總的來(lái)看，14 億美元的研發(fā)成本有點(diǎn)太聳人聽(tīng)聞了。位于美國(guó)的研發(fā)外包機(jī)構(gòu) Clinipace 的老板 Jeff Williams 透露，他們公司服務(wù)的中小型制藥公司，一般都把新藥研發(fā)的成本控制在 5 億美元以下。
《經(jīng)濟(jì)學(xué)人》緊接著拋出的“武器”更致命，也上升到學(xué)術(shù)倫理層面。他們稱(chēng)：CSDD 研究成果建立在一些選定的制藥公司提供的秘密數(shù)據(jù)之上。而贊助這項(xiàng)研究的大金主恰恰就是制藥行業(yè)?？偠灾?，《經(jīng)濟(jì)學(xué)人》的這篇文章直指，CSDD 的這份研究把所有的研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)都考慮到了，但是對(duì)新藥成功帶來(lái)的利益回報(bào)卻所提甚少。
其實(shí)，一項(xiàng)藥物的研發(fā)成本最終只是個(gè)數(shù)字而已，關(guān)鍵是當(dāng)制藥公司因?yàn)閷?zhuān)利藥物定價(jià)太高而飽受公眾輿論批評(píng)時(shí)候，“會(huì)哭的孩子有奶吃”，它們就自然而然地會(huì)用 CSDD 的評(píng)估數(shù)據(jù)來(lái)為自己開(kāi)脫：不是我要價(jià)太高，是新藥研發(fā)太貴啊。
不光是患者組織和慈善救助組織對(duì)這項(xiàng)聳人聽(tīng)聞的新藥研發(fā)報(bào)告持懷疑態(tài)度，甚至制藥企業(yè)內(nèi)部對(duì)數(shù)據(jù)的準(zhǔn)確性也是疑竇重重。世界最大藥企之一葛蘭素史克首席執(zhí)行官安德魯？維迪（Andrew Witty）談到新藥研發(fā)曾表示，“10 億美元已是不可承受之重”。他同時(shí)表示藥企讓自己的研發(fā)過(guò)程更有效率是“完全可以實(shí)現(xiàn)的”。
“如果你不是如此頻繁的失敗，你就能大幅降低研發(fā)成本?！钡拇_，病人和政策制定者應(yīng)該了解的不是藥品研發(fā)花了多少錢(qián)，而是一項(xiàng)新藥研發(fā)本該花多少錢(qián)。
新藥高額的市場(chǎng)售價(jià)有助于藥企收回研發(fā)成本，對(duì)進(jìn)一步加大研發(fā)投入也是一種鼓勵(lì)，但昂貴的售價(jià)對(duì)那些亟待治療的病人又是生命中不可承受之重?！皩?zhuān)利權(quán)與人權(quán)”的權(quán)衡博弈將繼續(xù)在世界各地上演，而博弈雙方無(wú)疑都會(huì)繼續(xù)尋找對(duì)自己有利的證據(jù)。
