東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：最新跡象表明，輝瑞正涉足基因治療藥物領(lǐng)域。輝瑞于 12 月 8 月表示，該公司正在建立一個基因治療平臺，以研究潛在的基因治療藥物，這一平臺由一位頂級的英國專家?guī)ьI(lǐng)，并且輝瑞已與私人擁有的生物科技公司 Spark Therapeutics 達成一項開發(fā)一款血友病治療藥物的協(xié)議。

    該 Spark 項目預(yù)計于 2015 年上半年進入血友病 B 早期臨床試驗。Spark 將負責(zé)早期 1/2 期試驗，輝瑞負責(zé)后期研究、上市申報及潛在的商業(yè)化。Spark 將獲得 2000 萬美元預(yù)付款及基于產(chǎn)品成功的價值達 2.6 億美元的其它付款。

    輝瑞在基因治療領(lǐng)域的研究將由 Linden 帶領(lǐng)，他是倫敦國王學(xué)院的一位教授，也是倫敦大學(xué)基因治療聯(lián)盟的主任。Linden 以暫借方式加入輝瑞兩年。

    基因治療已經(jīng)有 20 多年的試驗，但研究一直受到一系失望及安全性問題困擾。但現(xiàn)在，科學(xué)家已解決了一些早期問題，治療藥物正開始進入臨床，Western world 第一款基因治療藥物將在德國上市銷售，用于治療一種極其罕見的血液疾病。

 

    “對生物遺傳學(xué)罕見疾病的基本理解，加上利用解除武裝的病毒作為基因運載工具技術(shù)的進展，為患者提供了一個成熟的研究下一波潛在改變生命治療藥物的機會，”輝瑞研究主管 Dolsten 稱。

    在其它大型制藥公司中，拜耳與 Dimension Therapeutics 于 6 月份達成了一款基因治療藥物協(xié)議，而諾華最近建立了一個新的細胞及基因治療藥物部門，賽諾菲與牛津生物醫(yī)藥公司建立了長期的合作關(guān)系。