東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：最新跡象表明，輝瑞正涉足基因治療藥物領(lǐng)域。輝瑞于 12 月 8 月表示，該公司正在建立一個(gè)基因治療平臺(tái)，以研究潛在的基因治療藥物，這一平臺(tái)由一位頂級(jí)的英國(guó)專家?guī)ьI(lǐng)，并且輝瑞已與私人擁有的生物科技公司 Spark Therapeutics 達(dá)成一項(xiàng)開(kāi)發(fā)一款血友病治療藥物的協(xié)議。

    該 Spark 項(xiàng)目預(yù)計(jì)于 2015 年上半年進(jìn)入血友病 B 早期臨床試驗(yàn)。Spark 將負(fù)責(zé)早期 1/2 期試驗(yàn)，輝瑞負(fù)責(zé)后期研究、上市申報(bào)及潛在的商業(yè)化。Spark 將獲得 2000 萬(wàn)美元預(yù)付款及基于產(chǎn)品成功的價(jià)值達(dá) 2.6 億美元的其它付款。

    輝瑞在基因治療領(lǐng)域的研究將由 Linden 帶領(lǐng)，他是倫敦國(guó)王學(xué)院的一位教授，也是倫敦大學(xué)基因治療聯(lián)盟的主任。Linden 以暫借方式加入輝瑞兩年。

    基因治療已經(jīng)有 20 多年的試驗(yàn)，但研究一直受到一系失望及安全性問(wèn)題困擾。但現(xiàn)在，科學(xué)家已解決了一些早期問(wèn)題，治療藥物正開(kāi)始進(jìn)入臨床，Western world 第一款基因治療藥物將在德國(guó)上市銷售，用于治療一種極其罕見(jiàn)的血液疾病。

 

    “對(duì)生物遺傳學(xué)罕見(jiàn)疾病的基本理解，加上利用解除武裝的病毒作為基因運(yùn)載工具技術(shù)的進(jìn)展，為患者提供了一個(gè)成熟的研究下一波潛在改變生命治療藥物的機(jī)會(huì)，”輝瑞研究主管 Dolsten 稱。

    在其它大型制藥公司中，拜耳與 Dimension Therapeutics 于 6 月份達(dá)成了一款基因治療藥物協(xié)議，而諾華最近建立了一個(gè)新的細(xì)胞及基因治療藥物部門，賽諾菲與牛津生物醫(yī)藥公司建立了長(zhǎng)期的合作關(guān)系。