東方醫(yī)藥網(wǎng)導(dǎo)讀：2014 年 10 月 29 日市場(chǎng)咨詢(xún)公司 Evaluate 公布了新的“EvaluatePharma?孤兒藥 2014 年報(bào)告”，指出 2020 年孤兒藥有望占到處方藥總銷(xiāo)售額的 19%，不包括仿制藥的份額，年銷(xiāo)售額將達(dá)到 1760 億美元。

孤兒藥市場(chǎng)的增長(zhǎng)率設(shè)定為 11%，目前整體處方不包括仿制藥的市場(chǎng)增長(zhǎng)率為 5%，孤兒藥市場(chǎng)增長(zhǎng)率將超出一倍以上。Evaluate 公司在今年的報(bào)告中首次涵蓋了美國(guó)銷(xiāo)售、成交量和價(jià)格的內(nèi)容設(shè)定。在 2014 年，每名患者每年在孤兒藥上的平均花費(fèi)為 137782 美元，相比其他非罕見(jiàn)病藥物平均花費(fèi)為 20875 美元。

“孤兒藥已不再是一個(gè)縫隙市場(chǎng)，預(yù)計(jì)到 2020 年將占處方藥市場(chǎng)的 19%，”Evaluate 的研究負(fù)責(zé)人 Raeside 表示，“雖然使用孤兒藥的人群被定義為最小的，但他們代表了高額的門(mén)診支出，而隨著越來(lái)越多的孤兒藥推出，保險(xiǎn)公司將仔細(xì)尋找新的工具來(lái)抓捕成本的增長(zhǎng)，。”

報(bào)告中一些的主要發(fā)現(xiàn)如下：

2013 年在美國(guó)有 260 孤兒藥獲得相應(yīng)的稱(chēng)號(hào)。

至 2020 年孤兒藥銷(xiāo)售額每年增長(zhǎng) 11%，用于治療主要患者群體的普通藥物（不包括仿制藥）增長(zhǎng)率為 5%。

Vertex 的 VX-809 與 Kalydeco 組合藥物是 2013 年基于凈現(xiàn)值最有價(jià)值的研發(fā)中的孤兒藥，而 Pharmacyclics 的 Imbruvica2013 年被美國(guó) FDA 批準(zhǔn)，被評(píng)為最有前途的新孤兒藥。

百時(shí)美施貴寶將在 2020 年超越諾華稱(chēng)為孤兒藥領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)者，其孤兒藥的銷(xiāo)售主要?dú)w功于癌癥免疫治療藥物 Opdivo。

罕見(jiàn)病藥物的 3 期試驗(yàn)成本僅為非孤兒藥的一半，但孤兒藥的開(kāi)發(fā)時(shí)間并不比非孤兒藥短。

對(duì) 3 期階段或提交申請(qǐng)的孤兒藥的投資預(yù)期收益率比非罕見(jiàn)病藥物高 1.89 倍。